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Travere Therapeutics公布了双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂 （DEARA）sparsentan用于治疗局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的关键III期DUPLEX研究的主要疗效结果。

在108周的双盲期结束时，观察到sparsentan对受试者肾小球滤过率（eGFR）总斜率的有利差异为每年0.3 mL/min/1.73m2 (95% CI: -1.74, 2.41)，对eGFR慢性斜率的有利差异为每年0.9 mL/min/1.73m2 (95% CI: -1.27, 3.04)，与厄贝沙坦相比，无统计学意义。

不过该研究的次要终点和关键探索性终点对sparsentan有利，治疗108周后，sparsentan组蛋白尿较基线平均减少50%，而厄贝沙坦为32%。为期两年的分析结果表明，sparsentan耐受性良好，安全性与厄贝沙坦相当。

虽然该研究未达到主要临床终点，不过该公司仍然表示将与监管机构合作，探索sparsentan在美国申报补充新药申请（sNDA）的潜在途径。该公司还计划与其合作伙伴CSL Vifor一起，与欧洲药品管理局（EMA）合作，以确定随后对sparsentan治疗FSGS的有条件上市许可（CMA）进行变更的可能性。

FSGS是一种罕见的肾脏疾病（RKD），其特征是肾脏进行性瘢痕形成，导致蛋白尿和肾功能迅速下降。FSGS是肾衰竭的主要原因，目前还没有药物被批准用于治疗这种疾病。据估计，在美国有超过4万名FSGS患者，在欧洲也有类似的流行病学数据。

sparsentan已于今年2月17日获FDA加速批准上市，用于治疗IgA肾病，成为了该疾病领域的首个非免疫抑制疗法（详见：首个IgA肾病非免疫抑制疗法获FDA批准上市）。